在过去的10多年里，基因治疗得到了巨大发展，到目前为止，世界上已进行了350多个临床实验。大量技术试图扦入功能性基因到细胞内来矫正遗传的错误或表达一个新的蛋白质，或者试图改变mRNA的种类，这些研究包括：（1）应用反义寡聚核苷酸，来杂交mRNA，从而阻断其翻释；（2）应用核糖酶降解mRNA或者激活RNAase H，从而降解RNA/RNA杂交体：（3）导入cDNA，编码一个反义的mRNA，然后和特殊的RNA结合，导致RNA/RNA杂交体的降解。
到目前为止，6个引起原发性开角型青光眼的基因及2个引起先天性青光眼的基因已经被定位。这些分子遗传学上的进展为现在及将来青光眼的临床基因治疗提供了潜在的可能。基因治疗做为青光眼的一种新的临床治疗手段，必需具备两个要素。（1）基因导入载体。大量的离体及在体实验证实，人类或动物前房内或玻璃体内注入脂质体、腺病毒载体以及单疱病毒载体（HSV—1，hrR3），并且用非浸入性的荧光蛋白质进行观察，包括GFAP、FITC标记的磷酸化寡聚核苷酸，或者用报告基因进行组织学上的观察，包括β-gal、LacZ，发现这些载体均能够进入小梁网、虹膜、睫状体、葡萄膜巩膜房水外流途径，以及视网膜内，因而这些载体为携带治疗基因进入治疗部位提供了良好的手段。此外，也有将裸露的DNA质粒直接释放于全厚性滤过性手术后的Tenon’s囊下，在手术部位检测到了β-gal报告基因的表达。因而为青光眼滤过性手术后抗瘢痕形成提供了一种直接的基因治疗方法。（2）候选基因。基质溶解素基因可能是一个原发性开角型青光眼基因治疗的好的候选基因，因为基质溶解素能降解小梁网中的细胞外基质，从而降低房水外流阻力。用腺病毒载体将基质溶解素cDNA导入到眼内，结果显示基质溶解素可以在大鼠小梁网、虹膜及葡萄膜巩膜房水外流途径中表达，至于对房水外流阻力的影响尚在进一步研究中。前房内的纤维素形成，有时导致青光眼，将t-PA质粒注入到前房，并利用电脉冲将其导入角膜内皮内，显著地降到了YAG激光诱导产生的血性纤维素的形成。房角新生血管形成是新生血管性青光眼的主要原因。Angiostain、Emodine以及Endostain等蛋白质可阻止新生血管的形成，这些药物的相继问世，可以有效地阻止新生血管的形成。此外，针对新生血管形成的主要中介信号途径HIF基因，我们已经构建了HIF cDNA质粒，试图抑制新生血管的形成，从而治疗新生血管性青光眼。视网膜神经保护是青光眼治疗的另一个重要领域，一些亲神经性因子是视网膜神经细胞生存的重要因素，此外，一些因子可阻止视网膜神经元的凋亡及视网膜细胞变性，但其功能尚在进一步研究中，因而有望从中筛选出部分因子做为青光眼基因治疗的候选基因。