目的：研究绿色荧光蛋白标记的胚胎干细胞（GFP－ESCs）定向分化视网膜样干细胞，在视网膜变性鼠眼内移植后存活分化情况，以便为青光眼等视网膜视神经变性疾病的治疗提供新思路。
方法：对GFP－ESCs源性视网膜样干细胞进行核型分析，接种裸鼠视网膜下腔2m观察是否成瘤，评价其安全性。将诱导后细胞移植到伴有视网膜神经节细胞（RGCs）和感光细胞变性的3月龄rd小鼠视网膜下腔，移植后1周、4周、8周取材做视网膜组织病理学和双标免疫荧光细胞化学检测，观察移植的GFP＋细胞在宿主视网膜存活、整合及分化情况。
结果：移植细胞在眼内可存活、整合到宿主变性视网膜层间，参与其构成，并发出强绿色荧光。移行于内层视网膜的GFP＋细胞共表达成熟神经元标志抗原NF200、MAP2；突触标志抗原Synaptophysin检测阳性；GFP＋的移植细胞在邻近玻璃体腔形成节细胞样结构，同时表达节细胞标志抗原Thy1.1；位于外层视网膜的移植细胞呈视杆细胞标志抗原Rhodopsin阳性。移植的细胞未显示胶质细胞标志抗原GFAP、S－100的表达。Nestin检测阴性。注射PBS的对照组以及不加一抗组检测结果均为阴性。诱导后细胞维持正常二倍体核型，眼内移植后2m未见排斥反应及瘤性增殖。
结论：GFP－ESCs源性视网膜样干细胞在变性视网膜中可存活、整合，并有优先向变性的RGCs及感光细胞分化的倾向。有望为青光眼等视神经视网膜病变的细胞移植治疗提供来源充足、视网膜特异的、低免疫原性且安全有效的种子细胞。
