由于具有强大的多向分化潜能，胚胎干细胞（ESC）是目前细胞治疗中研究最多的干细胞之一。最近，采用ESC分化而来的视网膜色素上皮细胞（RPE）治疗年龄相关性黄斑变性在多个国家获得批准，进入临床实验阶段，开辟了眼部疾病干细胞治疗的新时代。研究表明，ESC可以分化成广泛的眼部细胞类型，包括角膜上皮细胞、晶状体前体细胞、以及各种视网膜细胞，可作为各类眼科疾病替代疗法的种子细胞。目前，ESC向视网膜细胞，尤其向RPE细胞定向诱导分化最为成熟。现有的诱导分化方法多种多样，我们采用从培养基中撤除bFGF的方法，也获得了性能稳定的RPE细胞。前期动物实验显示由ESC分化而来的RPE对于多种视网膜变性性和损伤性疾病，如年龄相关性黄斑变性、Stargardt病、视网膜色素变性以及外伤、激光或其他原因引起的RPE损伤性病变等，具有较大的潜在应用前景。我们实验室已开展了人ESC无动物源性污染培养和分化体系的建立，诱导方法的优化探索，适用疾病的拓展等一系列工作。本文将结合我们自身研究成果，对近年国内外胚胎干细胞在视网膜疾病的应用研究进展进行综述。